7月17日，百济神州（BeiGene）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其在研PARP1和PARP2抑制剂pamiparib（pamiparib/ target=_blank class=infotextkey>帕米帕利）的新药上市申请（NDA），该药用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系 BRCA 突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。aIt帝国网站管理系统
帕米帕利是百济神州科学家在北京研发中心自主研发的一款在研PARP1和PARP2抑制剂。临床前模型显示，该药物具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。据悉，帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。迄今为止，已有1200多例患者入组帕米帕利临床试验。
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目前，百济神州正在推进pamiparib的全球开发项目，评估其作为单药或与包括抗PD-1抗体百泽安®（Tislelizumab，替雷利珠单抗注射液）在内的其他药物联合的潜能。pamiparib作为一款靶向治疗药物，将为中国的晚期卵巢癌患者带来新的治疗希望。该公司未来几个月公布支持此次新药上市申请的临床数据，以及包括3期数据在内的其他临床结果。aIt帝国网站管理系统
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此次NDA，是基于一项pamiparib用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌或晚期三阴乳腺癌患者的1/2临床试验（NCT03333915）的结果。该试验的关键性2期部分在中国入组了113例既往接受过至少两项标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌（包括输卵管癌或原发性腹膜癌）或高级别子宫内膜上皮样癌患者。患者接受了pamiparib每日2次口服用药、每次60mg的治疗。该试验的主要终点为基于实体肿瘤疗效评估标准RECIST 1.1版的客观缓解率（ORR）。试验结果将在未来一场医学会议上公布。aIt帝国网站管理系统
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卵巢癌在中国女性常见癌症排名中位列第十名。2018年，50000多名新增病例并有30000余名死亡病例。超过六成的卵巢癌患者在确诊时已为晚期。卵巢癌的标准治疗包括手术及术后铂类药物化疗。在卵巢癌患者中，九成以上患有上皮性卵巢癌。其中，约有70%的上皮性卵巢癌患者在接受一线疗法并获得完全缓解后，仍将出现复发性疾病。aIt帝国网站管理系统
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帕米帕利（pamiparib，BGB-290）是一款在研PARP1和PARP2抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。由百济神州的科学家在北京研发中心自主研发，帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。迄今为止，已有1200多例患者入组帕米帕利临床试验。PARP抑制剂是个性化抗肿瘤药物的典型代表之一，是利用“合成致死”原理开发的抗癌药物。通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发细胞死亡。它除了可以破坏DNA的修复外，还会阻碍核糖体的形成。PARP抑制剂已被证实可以有效治疗乳腺癌和卵巢癌。截至目前，全球已有多款PARP抑制剂获批上市。去年年底，在美国肿瘤治疗顶级医院克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)评选出的《2020年度十大医疗创新》中，PARP抑制剂也位列其中。aIt帝国网站管理系统
公开数据显示，卵巢癌在中国女性常见癌症排名中位列第十名。超六成的卵巢癌患者在确诊时已为晚期。卵巢癌的标准治疗包括手术及术后铂类药物化疗。在卵巢癌患者中，九成以上患有上皮性卵巢癌。其中约70%的上皮性卵巢癌患者在接受一线疗法并获得完全缓解后，仍将出现复发性疾病。
作为一款在研PARP1/2抑制剂，由百济神州研发的帕米帕利有望为中国晚期卵巢癌患者带来新的治疗选择。
百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士表示：“这是我们就帕米帕利递交的首项新药上市申请。我们针对帕米帕利的全球开发项目正在不断推进，用于评估其作为单药或是与包括抗PD-1抗体百泽安在内的其他药物联合的潜能。帕米帕利作为一款靶向治疗药物能为中国的晚期卵巢癌患者带来新的治疗希望。我们期待在接下来的几个月中能公布支持该项新药上市申请的临床数据，以及包括3期数据在内的其他临床结果。”
百济神州高级副总裁兼全球药政事务负责人闫小军女士评论道：“今天获受理的帕米帕利新药上市申请标志着百济神州第三款自主研发产品进入药政审批阶段。我们期待在监管机构审批帕米帕利作为一款新药治疗晚期卵巢癌、输卵管癌及原发性腹膜癌的过程中，与其展开密切的沟通，也希望这款药物和百泽安®和百悦泽®一样，能够获得批准并为有需要的患者带来益处。”
作为中国创新药开发的领军企业之一，百济神州经过10年发展，已经成功实现2款自主研发创新药的商业化，分别是BTK抑制剂泽布替尼和PD-1抑制剂替雷利珠单抗；此次拟用于治疗卵巢癌的PARP1/2小分子抑制剂在研产品递交新药上市申请，意味着百济神州有望迎来第三款自主研发抗癌新药的获批和商业化。此外几日前，百济神州还在投资者电话会议上公布了一系列早期研发管线。
祝贺百济神州递交PARP1/2小分子抑制剂在研药物的新药上市申请，希望这款药物早日获批，为患者带来新的治疗选择。也希望百济神州在未来能够开发出更多新药好药，造福更多患者。
